Non agisce, infatti, sull'organo dove il cancro ha avuto origine bensì sull'alterazione genica Ntrk che può essere comune alle cellule cancerose di molte neoplasie.
È un farmaco ‘jolly’ perché può colpire 29 tipi diversi di tumore, in adulti e bambini, grazie al suo particolare meccanismo d’azione: non agisce, infatti, sull’organo dove il cancro ha avuto origine bensì sull’alterazione genica Ntrk che può essere comune alle cellule cancerose di molte neoplasie; ventinove, appunto, quelle ad oggi testate ma potrebbero essere molte di più. Gli ultimi risultati sull’efficacia della molecola (larotrectinib) sono stati presentati al Congresso europeo di oncologia Esmo e sono definiti “eccezionali” dalla comunità scientifica: si e’ infatti registrata una riduzione del 30% della massa tumorale nel 79% dei pazienti valutati (su un campione di 153) e nel 75% di quelli con metastasi cerebrali, e la sopravvivenza media e’ superiore ai 3 anni.
Il farmaco - definito tecnicamente ‘agnostico’ perché non ha come bersaglio un organo particolare, agendo indipendentemente dalla localizzazione del tumore - è il primo del suo genere ad aver ottenuto, pochi giorni fa, il via libera della Commissione Ue per la commercializzazione in Europa. La molecola agisce sui tumori solidi in stadio avanzato o metastatico nei pazienti adulti e pediatrici per i quali l’intervento chirurgico sarebbe troppo rischioso e che presentano una particolare alterazione genica definita fusione genica di Ntrk.
Si tratta di un’alterazione rara ma che in Italia interessa circa 4mila pazienti ogni anno.
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